Bệnh viện Kyushu thực hiện ca cấy ghép RiHEART thứ hai kể từ khi được bảo hiểm y tế chi trả

Ghép ba tấm tế bào cho người đàn ông bị suy tim nặng

Bệnh viện Đại học Kyushu ở Fukuoka đã phẫu thuật ngày 27/10 để ghép ba tấm tế bào cơ tim được tạo ra từ tế bào gốc đa năng cảm ứng, hay tế bào iPS, lên tim một người đàn ông ngoài 50 tuổi. Bệnh nhân sống ở Kyushu, bị suy tim nặng và đi lại khó khăn dù đã được điều trị bằng thuốc và máy tạo nhịp tim.

Bệnh viện cho biết tình trạng của ông ổn định sau phẫu thuật. Bệnh viện mô tả đây là lần thứ hai trên thế giới sử dụng sản phẩm y học tái tạo RiHEART kể từ khi được bảo hiểm y tế công chi trả vào tháng 9, sau ca phẫu thuật tại Bệnh viện Cảnh sát Osaka. Đại học Kyushu trước đó đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng quy trình ghép này vào năm 2023.

Các bác sĩ đặt ba tấm mỏng, mỗi tấm rộng khoảng 3 cm, lên bề mặt tim bệnh nhân. Ca phẫu thuật kéo dài khoảng 1 giờ 10 phút; bệnh nhân dự kiến xuất viện sau khoảng ba tuần. Diễn biến của ông trong những tháng tiếp theo sẽ giúp đánh giá liệu phương pháp điều trị có cải thiện khả năng hô hấp, đi lại và sinh hoạt hằng ngày hay không.

Ai có thể được điều trị?

RiHEART do Cuorips, một công ty phát triển từ Đại học Osaka, nghiên cứu. Phương pháp này dành cho bệnh nhân suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ, tình trạng nguồn cung cấp máu không đủ làm tổn thương cơ tim và suy giảm khả năng bơm máu.

Cơ tim cần oxy do máu vận chuyển. Khi các mạch máu nuôi tim bị hẹp hoặc tắc, cơ tim có thể bị tổn thương, kể cả trong nhồi máu cơ tim, thường gọi là đau tim. Tim suy yếu khi đó có thể không bơm đủ máu đi khắp cơ thể, khiến người bệnh khó thở hoặc kiệt sức khi vận động bình thường.

Cuorips cho biết phương pháp này dành cho bệnh nhân vẫn trong tình trạng nặng dù đã được chăm sóc theo phác đồ tiêu chuẩn, bao gồm dùng thuốc và các biện pháp can thiệp. Bệnh nhân ở Kyushu đã dùng thuốc và được đặt máy tạo nhịp tim, nhưng hiệu quả chưa đủ. Ông bị hụt hơi khi đi bộ.

Phạm vi được cấp phép tại Nhật Bản

Trên trang sản phẩm RiHEART, Cuorips cho biết Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã cấp phép lưu hành có điều kiện và giới hạn thời gian vào tháng 3/2026. Chỉ định được phê duyệt là suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ, không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Việc cấp phép đưa phương pháp này vào một vị trí xác định trong chăm sóc y tế, đồng thời yêu cầu tiếp tục theo dõi sau khi sản phẩm được sử dụng cho bệnh nhân. Cuorips cho biết công ty đang xây dựng hạ tầng cung ứng cần thiết để thực hiện giám sát sau lưu hành theo quy định. Việc theo dõi này bao gồm thu thập thông tin về độ an toàn và kết quả điều trị trong quá trình sử dụng lâm sàng.

Bảo hiểm y tế công bắt đầu chi trả từ tháng 9, mở ra khả năng điều trị trong hệ thống y tế có bảo hiểm của Nhật Bản. Các thông báo chưa nêu rõ bệnh nhân sẽ phải tự trả bao nhiêu, có bao nhiêu bệnh viện sẵn sàng cung cấp RiHEART và thời điểm mở rộng khả năng tiếp cận.

Các miếng ghép được kỳ vọng có tác dụng như thế nào

RiHEART chứa các tế bào cơ tim được tạo ra từ tế bào iPS của người khác. Đây được gọi là tế bào đồng loài, nghĩa là lấy từ người hiến chứ không phải từ chính bệnh nhân được điều trị. Tế bào được nuôi cấy, xử lý thành các tấm mỏng rồi chuyển đến bệnh viện.

Các nhà khoa học tạo ra tế bào iPS bằng cách tái lập trình tế bào cơ thể thông thường về trạng thái có thể phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau. Với RiHEART, quy trình sản xuất định hướng để các tế bào này trở thành tế bào cơ tim. Sau đó, các tế bào được tinh chế và tạo thành miếng ghép.

Cuorips cho biết các miếng ghép được thiết kế để giải phóng cytokine và những chất khác tác động lên mô xung quanh. Cytokine là tín hiệu các tế bào dùng để liên lạc với nhau. Mục tiêu là hỗ trợ tình trạng cơ tim, thúc đẩy hình thành mạch máu mới, đồng thời cải thiện hoặc duy trì chức năng tim và khả năng vận động.

Vì vậy, phương pháp này nhằm hỗ trợ mô bị tổn thương thông qua các tín hiệu do tế bào được ghép giải phóng. Với bệnh nhân, lợi ích được kỳ vọng rất thiết thực: giảm khó thở và tăng khả năng vận động. Thông báo của Kyushu mô tả tình trạng của bệnh nhân ngay sau phẫu thuật; chưa có số liệu về những thay đổi sau đó của chức năng tim và khả năng đi bộ.

Đường mổ nhỏ, phẫu thuật kéo dài khoảng 70 phút

Ca phẫu thuật tại Kyushu được thực hiện qua một đường rạch dài khoảng 5 cm ở bên trái ngực bệnh nhân. Các bác sĩ dùng đường mổ này để đặt trực tiếp ba tấm tế bào lên bề mặt tim. Ca phẫu thuật hoàn tất trong khoảng 70 phút.

Cuorips mô tả phương pháp phẫu thuật thông thường của công ty là mở ngực nhỏ bên trái, tức phẫu thuật qua một đường mở tương đối nhỏ ở bên trái ngực. Thông tin sản phẩm nêu đường rạch dài khoảng 7 cm và thời gian thực hiện khoảng 50 phút. Các số liệu của Kyushu là về ca phẫu thuật cụ thể này.

Công ty cho biết có thể đặt các tấm tế bào mà không đâm xuyên cơ tim; phương pháp này cũng tránh phải mở toàn bộ xương ức ở giữa như trong phẫu thuật bắc cầu động mạch vành thông thường. Đường mổ nhỏ hơn có thể giảm gánh nặng thể chất của ca phẫu thuật, một yếu tố quan trọng đối với người vốn đã có tim yếu.

Giáo sư Akira Shiose, phó giám đốc Bệnh viện Đại học Kyushu kiêm bác sĩ phẫu thuật chính của ca này, cho biết phương pháp có thể trở thành lựa chọn ít xâm lấn hơn trước khi ghép tim hoặc đặt thiết bị hỗ trợ tâm thất cho những bệnh nhân không phục hồi chức năng tim sau điều trị bằng ống thông hoặc phẫu thuật bắc cầu.

Vị trí của phương pháp trong các lựa chọn điều trị hiện có

Thủ thuật bằng ống thông và phẫu thuật bắc cầu nhằm cải thiện lưu lượng máu đến tim. Ống thông là một ống nhỏ được luồn qua mạch máu đến vị trí cần điều trị. Phẫu thuật bắc cầu tạo một đường đi khác để máu lưu thông vòng qua động mạch vành bị tắc. Một số bệnh nhân vẫn có chức năng tim kém dù đã được điều trị bằng những phương pháp này.

Thiết bị hỗ trợ tâm thất là một máy bơm cơ học giúp lưu thông máu khi tim không thể tự đảm nhiệm đủ chức năng. Ghép tim thay quả tim suy yếu bằng tim của người hiến. Nhận định của ông Shiose đặt RiHEART vào vị trí một lựa chọn tiềm năng trước các phương pháp đó dành cho những bệnh nhân phù hợp.

Ông Shiose chia sẻ cảm xúc sau khi ca phẫu thuật kết thúc:

Tôi nhẹ nhõm vì ca phẫu thuật diễn ra suôn sẻ. Tôi cảm thấy đã có ánh sáng hy vọng cho những bệnh nhân mà chúng tôi muốn điều trị nhưng trước đây không thể.

Trước ca phẫu thuật, ông Shiose cũng cho biết việc chăm sóc sẽ được điều chỉnh theo tình trạng của từng bệnh nhân. Chỉ định được phê duyệt và đáp ứng của bệnh nhân với các phương pháp điều trị trước đó là những yếu tố then chốt để quyết định ca phẫu thuật này có phù hợp hay không.

Ca phẫu thuật tại Osaka trước Kyushu

Bệnh viện Cảnh sát Osaka thực hiện ca phẫu thuật đầu tiên sau khi bảo hiểm bắt đầu chi trả, điều trị cho một phụ nữ ngoài 50 tuổi vào tháng 9. Tại cuộc họp báo của bệnh viện ngày 21/10, bà kể rằng nhịp thở của mình thay đổi khoảng một tuần sau phẫu thuật.

Người phụ nữ không được nêu tên cho biết:

Khoảng một tuần sau ca phẫu thuật, tôi đã có thể hít thở sâu hơn. Khác hẳn trước đây.

Lời kể của bà là một ghi nhận ban đầu về cảm nhận hồi phục của một bệnh nhân. Người đàn ông ở Kyushu vẫn trong giai đoạn ngay sau phẫu thuật khi bệnh viện thông báo về ca mổ. Ông dự kiến nằm viện khoảng ba tuần; ngày xuất viện thực tế sẽ tùy thuộc vào quá trình hồi phục.

Các bước chính dẫn đến phương pháp điều trị hiện nay kéo dài qua nhiều năm:

• Tháng 1/2020: Cuorips cho biết các thử nghiệm lâm sàng do nhà nghiên cứu khởi xướng bắt đầu.
• Tháng 8/2020: Cơ sở xử lý tế bào CLiC-1 của công ty bắt đầu hoạt động tại Minoh, Osaka.
• Năm 2023: Đại học Kyushu tiến hành thử nghiệm lâm sàng quy trình cấy ghép.
• Tháng 3/2026: Cuorips cho biết công ty được cấp phép lưu hành có điều kiện và giới hạn thời gian.
• Tháng 9: Bảo hiểm y tế công bắt đầu chi trả, sau đó Bệnh viện Cảnh sát Osaka thực hiện ca phẫu thuật đầu tiên.
• Ngày 27/10: Bệnh viện Đại học Kyushu thực hiện ca phẫu thuật thứ hai kể từ khi bảo hiểm bắt đầu chi trả.

Các biện pháp kiểm tra an toàn vẫn được duy trì

Cuorips xác định nguy cơ hình thành khối u là vấn đề đáng lưu ý khi sản xuất phương pháp điều trị từ tế bào iPS. Khả năng nhân lên của các tế bào này hữu ích cho việc sản xuất, nhưng những tế bào còn ở trạng thái chưa biệt hóa có thể gây nguy cơ phát triển ngoài ý muốn. Chưa biệt hóa nghĩa là chúng chưa hoàn tất quá trình chuyển thành một loại tế bào chuyên biệt theo mục tiêu.

Công ty cho biết sử dụng nhiều bước tinh chế, kết hợp công nghệ của Đại học Osaka và Daiichi Sankyo, để loại bỏ các tế bào còn sót lại này. Công ty báo cáo chưa ghi nhận trường hợp hình thành khối u nào trong các thử nghiệm lâm sàng do nhà nghiên cứu khởi xướng, bắt đầu vào tháng 1/2020. Trang sản phẩm không nêu số lượng bệnh nhân hoặc thời gian theo dõi của từng người cùng với thông tin này.

Cuorips cũng cho biết việc đặt các tấm tế bào lên bề mặt tim mà không đâm xuyên nhằm giảm nguy cơ rối loạn nhịp tim. Quá trình theo dõi lâm sàng liên tục sẽ đánh giá độ an toàn, cùng những thay đổi về triệu chứng, khả năng vận động và chức năng tim theo các điều kiện cấp phép.

Tế bào sống cần hệ thống vận chuyển đáng tin cậy

Cuorips sản xuất các miếng ghép tại CLiC-1 ở Minoh, Osaka. Cơ sở mở cửa vào tháng 8/2020 này kết hợp hoạt động xử lý tế bào và nghiên cứu. Sản xuất mô sống phục vụ phẫu thuật đòi hỏi quy trình sản xuất được kiểm soát và lịch vận chuyển bảo đảm tế bào còn sống.

Công ty cho biết công nghệ bảo quản cho phép các miếng ghép duy trì khả năng sống trong khoảng 48 giờ ở nhiệt độ phòng. Công ty lấy việc vận chuyển sản phẩm bằng tàu cao tốc Shinkansen từ Osaka đến các bệnh viện ở Tokyo làm ví dụ về khả năng phân phối trên khắp Nhật Bản.

Các bệnh viện nhận được những tấm tế bào đã được chuẩn bị sẵn, không đông lạnh. Theo Cuorips, ê-kíp phẫu thuật chỉ cần rửa nhanh trước khi ghép, không cần thiết bị chuyên dụng để rã đông và xử lý sản phẩm. Cách làm này giảm công đoạn chuẩn bị tại bệnh viện tiếp nhận, nhưng khoảng thời gian vận chuyển hạn chế khiến việc phối hợp giữa nhà máy và ê-kíp phẫu thuật trở nên thiết yếu.

Ca phẫu thuật tại Kyushu mở rộng việc sử dụng phương pháp này ra ngoài bệnh viện đầu tiên ở Osaka. Với những bệnh nhân đang chờ một lựa chọn điều trị khác, các diễn biến cụ thể tiếp theo sẽ là quá trình hồi phục của người đàn ông, thời điểm ông dự kiến xuất viện và việc theo dõi lâm sàng bắt buộc khi RiHEART được sử dụng rộng rãi hơn trong y tế.

Điểm chính

• Bệnh viện Đại học Kyushu đã ghép ba tấm RiHEART cho một người đàn ông ngoài 50 tuổi vào ngày 27/10.
• Bệnh viện gọi đây là ca phẫu thuật thứ hai trên thế giới kể từ khi bảo hiểm y tế công bắt đầu chi trả vào tháng 9.
• Bệnh nhân ổn định sau ca phẫu thuật kéo dài khoảng 70 phút; ông dự kiến xuất viện sau khoảng ba tuần.
• RiHEART dành cho bệnh nhân suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ dù đã điều trị theo phác đồ tiêu chuẩn.
• Cuorips cho biết Nhật Bản đã cấp phép có điều kiện và giới hạn thời gian vào tháng 3/2026, kèm yêu cầu tiếp tục giám sát.
• Các miếng ghép được thiết kế để giải phóng những chất hỗ trợ mô tim bị tổn thương và thúc đẩy hình thành mạch máu.