Bệnh nhân ung thư tìm đến Trung Quốc để dùng sunvozertinib. Giờ đây thuốc đã có mặt tại Mỹ

Thuốc được triển khai tại Mỹ làm thay đổi những lựa chọn của các gia đình

Ngày 22 tháng 10 năm 2026, AstraZeneca thông báo sunvozertinib, một loại thuốc điều trị ung thư mà một số gia đình Mỹ đã tìm mua tại Trung Quốc, hiện đã có mặt tại Mỹ với tên thương hiệu Zegfrovy. Việc ra mắt này khép lại khoảng trống tiếp cận kéo dài hơn 15 tháng sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép tăng tốc vào ngày 2 tháng 7 năm 2025.

Với Debbie Doppelt, thợ kim hoàn 60 tuổi ở New York, người mắc ung thư phổi đã di căn lên não, khoảng trống đó đồng nghĩa với việc phải trông cậy vào thuốc được mang từ nước ngoài về. Con trai bà, Max Doppelt, đã bay đến Thượng Hải rồi trở về với 26 hộp thuốc, trị giá khoảng 10.000 USD. Đến tháng 10 năm 2026, bà đã dùng thuốc khoảng 19 tháng; bệnh ung thư phần lớn được kiểm soát cùng với các đợt xạ trị và điều chỉnh liều dùng.

Thông báo về việc thuốc có mặt tại Mỹ của AstraZeneca thay thế những dự đoán trước đó rằng thuốc sẽ đến tay bệnh nhân Mỹ vào cuối năm 2026. Bệnh nhân đủ điều kiện hiện có thể nhận thuốc qua mạng lưới phân phối và nhà thuốc chuyên khoa, bao gồm các nhà thuốc thuộc hệ thống y tế tham gia.

Việc ra mắt này làm thay đổi quyết định trước mắt của những bệnh nhân đáp ứng điều kiện được phê duyệt. Nhưng vấn đề rộng hơn vẫn còn đó: người Mỹ mắc ung thư giai đoạn muộn tìm đến nước ngoài khi không thể tiếp cận thuốc điều trị trong nước, bị loại khỏi thử nghiệm lâm sàng hoặc cho rằng những lựa chọn còn lại không phù hợp với bệnh tình của mình.

Ngành dược phẩm đang mở rộng của Trung Quốc tạo ra ngày càng nhiều lựa chọn như vậy. Các gia đình cân nhắc những phương án này phải tìm hiểu bằng chứng y khoa, chi phí điều trị, quy định nhập khẩu và cách xử trí biến chứng, thường trong lúc bệnh tiến triển nhanh.

Vì sao một gia đình tìm lựa chọn ngoài New York

Debbie Doppelt được chẩn đoán vào cuối năm 2023 sau khi bị ho dai dẳng. Hóa trị, liệu pháp miễn dịch và phẫu thuật đã kiểm soát bệnh ung thư của bà trong nhiều tháng. Tháng 12 năm 2024, kết quả chụp chiếu phát hiện 10 khối u nhỏ trong não.

Bệnh ung thư của bà mang đột biến chèn exon 20 của EGFR. EGFR là một protein tham gia truyền tín hiệu khiến tế bào phát triển. Chèn exon 20 là một biến đổi cụ thể trong chỉ dẫn của gene, có thể khiến những tín hiệu này luôn hoạt động. Nhiều loại thuốc cũ nhắm vào EGFR ít hiệu quả với biến thể này.

Mỹ có các lựa chọn điều trị, nhưng mỗi lựa chọn đều khiến gia đình gặp khó khăn. Max lo ngại độc tính của amivantamab, và một số bác sĩ anh tham khảo đặt câu hỏi về khả năng thuốc tiếp cận hiệu quả các khối ung thư trong não. Tháng 1 năm 2025, mẹ anh bị loại khỏi thử nghiệm zipalertinib tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering do có sẹo phổi nhẹ.

Sunvozertinib đang được nghiên cứu tại Mỹ, nhưng thử nghiệm liên quan có thể phân ngẫu nhiên người tham gia vào nhóm chỉ dùng hóa trị. Bệnh ung thư của Debbie đã tiến triển sau hóa trị. Trung Quốc đã phê duyệt sunvozertinib vào tháng 8 năm 2023, khiến việc mua thuốc tại nhà thuốc ở đó trở thành một lựa chọn khác.

Max Doppelt, kỹ sư máy tính phụ trách sắp xếp việc chăm sóc cho mẹ, mô tả ý nghĩa của chuyến đi lấy thuốc:

Lên máy bay và mang thuốc về nhà khiến tôi cảm thấy đó là sứ mệnh đời mình.

Max cho biết anh biết ít nhất 30 người Mỹ đã đến Trung Quốc để tìm mua sunvozertinib. Đây là con số cá nhân ghi nhận được, không phải tổng số trên toàn quốc. Anh cũng giúp một phụ nữ 70 tuổi, người phát hiện sau ba tháng rằng thuốc không có tác dụng dù đã nhận đủ thuốc dự kiến dùng trong sáu tháng.

Quá trình phê duyệt và khả năng tiếp cận bị tách rời ra sao

Hành trình của sunvozertinib cho thấy ba bước khác nhau: được phép kê đơn, phân phối thương mại và khả năng tiếp cận thuốc của từng bệnh nhân. Các bước này có thể cách nhau nhiều tháng hoặc nhiều năm.

• Tháng 8 năm 2023: Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc phê duyệt sunvozertinib cho một số trường hợp ung thư phổi tiến triển sau điều trị trước đó.
• Tháng 1 năm 2025: Debbie Doppelt bị loại khỏi thử nghiệm zipalertinib và gia đình tìm mua sunvozertinib từ Trung Quốc.
• Ngày 2 tháng 7 năm 2025: FDA cấp phép tăng tốc sunvozertinib cho người trưởng thành đủ điều kiện có bệnh tiến triển trong hoặc sau hóa trị chứa platinum.
• Ngày 1 tháng 9 năm 2026: AstraZeneca ký thỏa thuận phân phối toàn cầu với Dizal Pharmaceutical.
• Ngày 22 tháng 10 năm 2026: AstraZeneca thông báo thuốc có mặt tại Mỹ thông qua mạng lưới phân phối và nhà thuốc chuyên khoa.

Chỉ định hiện hành tại Mỹ dành cho người trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn, có đột biến chèn exon 20 của EGFR được phát hiện bằng xét nghiệm được FDA phê duyệt. Bệnh phải tiến triển trong hoặc sau hóa trị chứa platinum. Di căn có nghĩa là ung thư đã lan khỏi vị trí ban đầu.

AstraZeneca cũng cho biết đã nộp hồ sơ xin dùng thuốc làm điều trị ban đầu tại Mỹ và Trung Quốc, với cơ sở là thử nghiệm giai đoạn 3 WU-KONG28. Cơ quan quản lý ở cả hai nước đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho mục đích này, một cơ chế nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và thẩm định. Thông báo không nêu ngày ra quyết định đối với các hồ sơ này.

Bằng chứng lâm sàng cho thấy điều gì

Việc FDA phê duyệt dựa trên WU-KONG1B, một nghiên cứu giai đoạn 2 đa quốc gia. Trong nhóm được AstraZeneca nêu bật trong thông báo, 85 bệnh nhân dùng liều 200 miligam mỗi ngày. Các chuyên gia đánh giá độc lập xác nhận có 46% bệnh nhân, tương đương 39 người, đáp ứng điều trị.

Trong số 39 người đáp ứng, thời gian đáp ứng trung vị là 11,1 tháng, và 72% duy trì đáp ứng ít nhất sáu tháng. Đáp ứng có nghĩa là khối u thu nhỏ đủ để đáp ứng các tiêu chí đo lường của nghiên cứu. Con số về thời gian chỉ áp dụng cho những bệnh nhân có khối u đáp ứng.

Nghiên cứu WU-KONG1B quy mô rộng hơn tuyển 202 bệnh nhân và đánh giá liều 200 và 300 miligam. Tỷ lệ đáp ứng ở hai nhóm phân liều ngẫu nhiên gần tương đương, lần lượt là 45,9% và 47,2%. Biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị xảy ra ở 40,7% bệnh nhân dùng liều thấp và 58,6% bệnh nhân dùng liều cao, chênh lệch 17,9 điểm phần trăm. Không ghi nhận trường hợp tử vong nào liên quan đến điều trị.

Báo cáo ca bệnh tại Trung Quốc đã công bố cung cấp bức tranh chi tiết hơn về quá trình điều trị của một bệnh nhân. Một người đàn ông 67 tuổi mắc ung thư biểu mô tuyến phổi giai đoạn IVB bắt đầu dùng sunvozertinib liều 300 miligam mỗi ngày vào ngày 15 tháng 12 năm 2023, sau khi tác dụng phụ và khó khăn trong việc tiếp cận đường truyền tĩnh mạch khiến ông ngừng các phương pháp điều trị trước đó.

Đường kính khối u đo được giảm từ 4,4 centimet xuống 3,8 centimet. Sau 13 tháng dùng sunvozertinib, ung thư của ông chưa tiến triển. Ông bị tiêu chảy nhẹ và viêm quanh móng, gọi là viêm quanh móng tay. Tổng thời gian không tiến triển của bệnh đạt 34 tháng qua một số phương pháp điều trị; các tác giả cho rằng kết quả kéo dài này có thể nhờ lợi ích tổng hợp của các liệu pháp được sử dụng nối tiếp nhau.

AstraZeneca cho biết việc duy trì phê duyệt tại Mỹ có thể phụ thuộc vào xác nhận lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm tiếp theo. Cơ chế phê duyệt tăng tốc cho phép bệnh nhân tiếp cận thuốc sớm hơn dựa trên các tiêu chí như mức độ thu nhỏ khối u và thời gian đáp ứng, đồng thời yêu cầu nghiên cứu bổ sung để xác minh lợi ích.

Thuốc vẫn cần được theo dõi chặt chẽ

Thông tin kê đơn của AstraZeneca cảnh báo Zegfrovy có thể gây viêm phổi nghiêm trọng, vấn đề tiêu hóa, phản ứng da nghiêm trọng và độc tính ở mắt. Trong nhóm an toàn gồm 121 bệnh nhân, tiêu chảy xảy ra ở 73%, độc tính ở mắt ở 13%, còn bệnh phổi kẽ hoặc viêm phổi xảy ra ở 1,7%.

Bệnh phổi kẽ và viêm phổi liên quan đến tổn thương hoặc viêm phổi. Khó thở, ho hoặc sốt mới xuất hiện hay nặng lên cần được bác sĩ đánh giá kịp thời. Hướng dẫn kê đơn yêu cầu bác sĩ tạm ngừng điều trị khi nghi ngờ biến chứng này và ngừng thuốc vĩnh viễn nếu đã xác nhận.

Các nhóm bệnh nhân và liều dùng khác nhau trong nghiên cứu đem lại cho bác sĩ nhiều bộ số liệu an toàn để cân nhắc. Việc Debbie Doppelt cần điều chỉnh liều, cùng với tỷ lệ biến cố bất lợi nghiêm trọng cao hơn ở liều 300 miligam trong WU-KONG1B, cho thấy vì sao việc kê đơn cần được giám sát liên tục.

Phác đồ tại Mỹ là 200 miligam một lần mỗi ngày, dùng cùng thức ăn. Các loại thuốc khác có thể làm thay đổi cách cơ thể chuyển hóa sunvozertinib, còn thuốc này có thể ảnh hưởng đến một số biện pháp tránh thai nội tiết. Bệnh nhân cần bác sĩ xem xét toàn bộ danh sách thuốc đang dùng và xử lý mọi thay đổi.

Vai trò của Trung Quốc không chỉ giới hạn ở một loại thuốc

Theo ước tính của Goldman Sachs, Trung Quốc chiếm tới 46% số loại thuốc mới được thử nghiệm trên toàn cầu vào năm 2025. Ngành này cũng phát triển liệu pháp CAR-T, phương pháp chỉnh sửa tế bào miễn dịch của bệnh nhân để chúng nhận diện và tấn công ung thư. Bệnh nhân Mỹ và châu Âu đang đến Trung Quốc tham gia các thử nghiệm về những liệu pháp này.

Taletrectinib là một ví dụ khác về các phương pháp điều trị ung thư nhắm trúng đích đang phát triển tại Trung Quốc. Ngày 20 tháng 12 năm 2024, Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc phê duyệt thuốc với tên Dovbleron cho một số trường hợp ung thư phổi tiến triển mang biến đổi ROS1 sau khi điều trị trước đó bằng thuốc ức chế ROS1. ROS1 là tín hiệu tăng trưởng khác với EGFR, vì vậy xét nghiệm phân tử giúp xác định phương pháp điều trị phù hợp với bệnh ung thư của từng bệnh nhân.

Trong nghiên cứu TRUST-I, 66 bệnh nhân từng được điều trị bằng crizotinib có tỷ lệ đáp ứng được xác nhận là 51,5% và tỷ lệ kiểm soát bệnh là 83,3%. Kiểm soát bệnh bao gồm cả khối u thu nhỏ lẫn bệnh ổn định. Thời gian sống không tiến triển trung vị là 7,6 tháng, nghĩa là đến thời điểm đó một nửa số bệnh nhân đã bị bệnh tiến triển hoặc tử vong, còn một nửa thì chưa.

Caicun Zhou, giám đốc khoa ung bướu tại Bệnh viện Đông Thượng Hải, cho biết taletrectinib cho thấy tác dụng với tổn thương não và bệnh kháng crizotinib. Thuốc được cơ quan quản lý của cả Mỹ và Trung Quốc cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá, cho thấy quá trình phát triển có thể liên quan đến cả hai hệ thống.

Các lãnh đạo doanh nghiệp công nghệ sinh học cũng mô tả sự thay đổi về địa điểm tiến hành các thử nghiệm sớm nhất. Steve Potts, giám đốc điều hành Breakthru Medicine, cho biết gần như toàn bộ trong số khoảng 60 giám đốc điều hành doanh nghiệp công nghệ sinh học tham dự cuộc họp tháng 5 năm 2026 dự định tiến hành thử nghiệm giai đoạn 1 tại Australia, châu Âu hoặc Trung Quốc. Giai đoạn 1 thường là bước thử nghiệm điều trị đầu tiên trên người, tập trung vào tính an toàn và liều dùng.

Tốc độ phụ thuộc vào nhiều yếu tố hơn thời hạn thẩm định

Một tổng quan ngành của HKEX năm 2019 mô tả thuốc sinh học thường cần 10 đến 15 năm từ khâu phát hiện, qua thử nghiệm lâm sàng, đến khi được đưa ra thị trường. Tài liệu nêu rõ yêu cầu về dữ liệu lâm sàng toàn diện và việc tiếp tục theo dõi an toàn sau khi thuốc ra mắt.

Phần so sánh lịch sử nêu thời hạn tối đa để thẩm định hồ sơ xin phép thử nghiệm ban đầu là 60 ngày ở Trung Quốc và 30 ngày ở Mỹ. Tài liệu cũng nêu thời gian thẩm định hồ sơ lưu hành tiêu chuẩn là 200 đến 300 ngày làm việc ở Trung Quốc và 10 tháng ở Mỹ, đồng thời lưu ý thời gian có thể khác nhau tùy lộ trình phê duyệt.

Các thời hạn được công bố này chỉ bao quát một phần quá trình phát triển. Nguồn vốn, công tác chuẩn bị của bệnh viện, tuyển bệnh nhân và trao đổi với cơ quan quản lý cũng ảnh hưởng đến thời điểm bệnh nhân có thể tham gia nghiên cứu. Những lãnh đạo doanh nghiệp nói về việc khởi động thử nghiệm nhanh hơn tại Trung Quốc và Australia đang đề cập đến quy trình thực tế đó.

Khâu sản xuất tạo thêm một lớp phức tạp. Tài liệu tổng quan giải thích rằng những khác biệt nhỏ trong quy trình sản xuất có thể làm thay đổi tính an toàn và hiệu quả của kháng thể đơn dòng, loại thuốc được tạo ra bằng tế bào sống. Vì vậy, với bệnh nhân cân nhắc dùng thuốc sinh học hoặc liệu pháp tế bào ở nước ngoài, phòng thí nghiệm và quy trình sản xuất cũng là một phần của quyết định điều trị.

Điều gì thay đổi khi điều trị ngoài hệ thống của Mỹ

Tháng 9 năm 2026, FDA cho biết dữ liệu lâm sàng ở nước ngoài phải đáp ứng cùng một tiêu chuẩn bằng chứng bất kể được thu thập ở đâu. Trong tuyên bố có chữ ký của lãnh đạo các trung tâm về thuốc, sinh phẩm, thiết bị y tế và ung thư, cơ quan này mô tả thực hành lâm sàng tốt không chỉ là thủ tục giấy tờ:

không phải là một thủ tục hành chính rườm rà

Thực hành lâm sàng tốt bao gồm các quy định về chấp thuận tham gia nghiên cứu sau khi được cung cấp thông tin đầy đủ, hồ sơ đáng tin cậy và bảo vệ người tham gia. Một thử nghiệm tại Trung Quốc có thể được cơ quan quản lý quốc gia cấp phép và được hội đồng đạo đức chấp thuận, trong khi người tham gia Mỹ được chăm sóc theo các quy định về chấp thuận, giám sát và pháp lý của quốc gia đó.

Emily Hilliard, người phát ngôn Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh, mô tả mối lo ngại của FDA về việc điều trị được tìm mua ở nước ngoài:

khuyến cáo bệnh nhân lưu ý đến những rủi ro tiềm ẩn về an toàn và chất lượng liên quan đến các phương pháp điều trị ngoài hệ thống quản lý của chúng tôi

Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Mỹ cảnh báo thuốc, dịch vụ xét nghiệm và thiết bị y tế ở nước ngoài có thể chịu sự giám sát khác biệt. Rủi ro gồm hàng giả, ô nhiễm, hết hạn và bảo quản không đúng cách. Các vấn đề liên quan đến nhiễm trùng là biến chứng thường gặp nhất ở người ra nước ngoài điều trị, và khả năng khởi kiện bồi thường có thể hạn chế hơn.

Việc cá nhân nhập thuốc có một bộ quy định riêng. Thuốc chưa được phê duyệt nhìn chung bị cấm, dù FDA có thể linh hoạt áp dụng trong trường hợp bệnh nghiêm trọng khi trong nước có thể không có phương pháp điều trị hiệu quả. Chính sách này thường dự liệu lượng thuốc không quá ba tháng và thông tin xác định bác sĩ chịu trách nhiệm tại Mỹ, hoặc bằng chứng cho thấy việc điều trị đã bắt đầu ở nước ngoài. Các gia đình nên trao đổi với bác sĩ ung thư về tình trạng hiện hành của thuốc trước khi thu xếp mua.

Chính sách nghiên cứu còn liên quan đến tế bào, chấp thuận và an ninh

Ngày 18 tháng 6 năm 2025, FDA có một động thái riêng, đình chỉ một số thử nghiệm mới đưa tế bào sống của người Mỹ sang Trung Quốc và các nước khác để chỉnh sửa gene trước khi truyền trở lại cho bệnh nhân. Cơ quan này nêu lo ngại rằng đôi khi người tham gia không biết hoặc chưa đồng ý với việc vận chuyển và truyền tế bào sau đó.

Ủy viên FDA Marty Makary cũng bày tỏ quan ngại về một số công ty tiếp nhận có một phần sở hữu hoặc chịu sự kiểm soát của Đảng Cộng sản Trung Quốc. Động thái này diễn ra sau quy định an ninh dữ liệu được hoàn tất vào tháng 12 năm 2024 và có hiệu lực từ tháng 4 năm 2025; FDA cho biết một điều khoản miễn trừ đã cho phép gửi mẫu thử nghiệm lâm sàng, bao gồm ADN, ra nước ngoài.

Với người cân nhắc liệu pháp tế bào, những vấn đề đó dẫn đến các câu hỏi cụ thể cần làm rõ trong quá trình chấp thuận: tế bào sẽ được chuyển đến đâu, ai xử lý, việc chỉnh sửa gene nào sẽ được thực hiện và sản phẩm tạo ra được kiểm nghiệm ra sao trước khi điều trị.

Chính quyền Trump triển khai Chiến dịch TrialBlazer vào tháng 6 năm 2026 nhằm đẩy nhanh một số quy trình của FDA và thu hút các thử nghiệm giai đoạn sớm về Mỹ. Các nghị sĩ John Moolenaar và Debbie Dingell cũng đồng bảo trợ dự luật yêu cầu Bộ Tài chính chấp thuận các thỏa thuận dược phẩm của Mỹ với doanh nghiệp Trung Quốc.

Peter Kolchinsky, đối tác quản lý của RA Capital Management, công ty có khoản đầu tư vào lĩnh vực công nghệ sinh học Trung Quốc, lập luận rằng cần hợp tác phát triển thuốc điều trị ung thư:

Chúng ta có thể là đối thủ ở nhiều lĩnh vực, nhưng không cạnh tranh với họ trong việc chữa ung thư. Chúng ta đang hợp tác với họ để chữa ung thư.

Những điều gia đình cần làm rõ trước khi thu xếp điều trị ở nước ngoài

Khoảng 7% bệnh nhân ung thư Mỹ tham gia các thử nghiệm điều trị lâm sàng. Max Doppelt phát triển một ứng dụng miễn phí sử dụng trí tuệ nhân tạo để đối chiếu hồ sơ y tế với thông tin thử nghiệm; khoảng 300 bệnh nhân đã sử dụng ứng dụng này. Tìm được một nghiên cứu có thể phù hợp chỉ là bước khởi đầu, sau đó cần đánh giá y khoa về điều kiện tham gia, lợi ích và rủi ro.

Bác sĩ ung thư tại Mỹ có thể kiểm tra xem loại thuốc vừa được đưa ra thị trường hoặc thử nghiệm trong nước có phù hợp với đột biến và tiền sử điều trị của bệnh nhân hay không. ClinicalTrials.gov cũng đăng thông tin về nhiều nghiên cứu quốc tế. Các gia đình cân nhắc tham gia thử nghiệm ở nước ngoài nên yêu cầu thông tin đăng ký, phê duyệt đạo đức, kế hoạch nghiên cứu và bản chấp thuận bằng tiếng Anh.

Nhóm điều trị ở nước ngoài cần giải thích cách theo dõi tác dụng phụ, thời gian bệnh nhân phải ở gần cơ sở điều trị và ai sẽ chi trả cho biến chứng. Với thuốc mang về nhà, gia đình cần thu xếp khâu sản xuất, bảo quản và vận chuyển đáng tin cậy, cùng hồ sơ đầy đủ ghi lại từng loại thuốc và liều dùng.

Cần xem xét bảo hiểm trước khi khởi hành, vì nhiều chương trình bảo hiểm Mỹ không chi trả điều trị ở nước ngoài. Bệnh nhân nên thu xếp người theo dõi tác dụng phụ sau khi trở về và cân nhắc bảo hiểm sơ tán y tế. Nếu sau điều trị bị sốt, khó thở, đau ngực, lú lẫn hoặc yếu nghiêm trọng, cần cấp cứu ngay và thông báo cho nhân viên y tế biết điều trị đã diễn ra ở đâu và như thế nào.

Việc Zegfrovy ra mắt tại Mỹ loại bỏ một lý do khiến bệnh nhân đủ điều kiện tìm mua loại thuốc này ở nước ngoài. Với các phương pháp điều trị thử nghiệm khác, những vấn đề thực tế tương tự vẫn rất quan trọng: tiếp cận đúng nghiên cứu, được giải thích rõ về việc chấp thuận, nguồn sản xuất đáng tin cậy và sự chăm sóc tiếp tục sau khi bệnh nhân trở về nhà.

Điểm chính

• AstraZeneca thông báo Zegfrovy có mặt tại Mỹ ngày 22 tháng 10 năm 2026, hơn 15 tháng sau khi FDA cấp phép tăng tốc.
• Chỉ định được phê duyệt dành cho một số trường hợp ung thư phổi mang đột biến chèn exon 20 của EGFR, tiến triển trong hoặc sau hóa trị chứa platinum.
• Trong nhóm đánh giá hiệu quả chính, 46% trong số 85 bệnh nhân đáp ứng; thời gian đáp ứng trung vị ở những người đáp ứng là 11,1 tháng.
• Thuốc cần được theo dõi về viêm phổi, tiêu chảy, phản ứng da, vấn đề về mắt và tương tác thuốc.
• Nghiên cứu về thuốc và liệu pháp tế bào đang mở rộng tại Trung Quốc, thu hút những bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị trong nước.
• Điều trị ở nước ngoài đòi hỏi lên kế hoạch cẩn thận về việc chấp thuận, chi phí, quy định nhập khẩu, hồ sơ y tế và chăm sóc liên tục.