Trùng Khánh đặt mục tiêu trở thành trung tâm thuốc mới vào năm 2027, với các cụm ngành mới và số thuốc được phê duyệt hằng năm

Từ nhà máy đến phòng thí nghiệm công nghệ sinh học: Trùng Khánh đặt cược vào các loại thuốc mới

Trùng Khánh, siêu đô thị ở Tây Nam Trung Quốc vốn nổi tiếng với ngành công nghiệp nặng, đã vạch ra kế hoạch đầy tham vọng nhằm vươn lên trong chuỗi giá trị khoa học sự sống. Chính quyền thành phố muốn mỗi năm có từ một đến ba loại thuốc mới trên thế giới được phê duyệt vào năm 2027. Kế hoạch đề ra ba cụm ngành liên kết doanh nghiệp, trường đại học và viện nghiên cứu, đồng thời đẩy nhanh lộ trình từ khâu phát hiện đến khi thuốc đến tay bệnh nhân. Đây là một phần trong chiến dịch cấp quốc gia nhằm tự chủ khoa học và công nghệ, hướng đến tăng cường năng lực trong nước về phát hiện, phát triển và sản xuất thuốc.

Trung Quốc đang soạn thảo kế hoạch 5 năm tiếp theo (2026 đến 2030), tập trung mạnh vào công nghệ chiến lược và chăm sóc sức khỏe. Các thành phố trên cả nước đang xác định vai trò của mình trong nỗ lực này. Hợp Phì phát triển xe điện, Thâm Quyến tập trung vào trí tuệ nhân tạo, còn Hàng Châu hướng đến robot và sản xuất tiên tiến. Trùng Khánh, vốn lâu nay là trung tâm sản xuất, đã phát tín hiệu chuyển hướng vào năm ngoái khi cơ quan quản lý phê duyệt loại thuốc sáng tạo Nhóm 1 đầu tiên của thành phố để điều trị bệnh vẩy nến. Theo cách diễn đạt của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia, thuốc Nhóm 1 là hợp chất mới có cấu trúc xác định, dược lý đã được chứng minh và giá trị lâm sàng rõ ràng, chưa từng được bán ở bất kỳ đâu trên thế giới.

Cam kết trong kế hoạch mới

Gói chính sách gồm 25 điểm do thành phố công bố đề ra các công cụ hỗ trợ trong toàn bộ vòng đời của một loại thuốc. Gói này kết hợp hỗ trợ tài chính và thuế với các nền tảng dùng chung phục vụ nghiên cứu lâm sàng, kiểm nghiệm và sản xuất. Kế hoạch cũng hướng tới điều phối dữ liệu, mua sắm và sử dụng tại bệnh viện để các liệu pháp tiềm năng có thể tiến triển mà không hạ thấp tiêu chuẩn an toàn.

Quan chức thành phố mô tả nỗ lực này là một bước nhằm thu hẹp khoảng cách về công nghệ cốt lõi và rút ngắn thời gian đưa sản phẩm ra thị trường. Trong thông báo công khai, chính quyền thành phố nhấn mạnh định hướng triển khai. Thông báo nêu:

Tập trung tạo đột phá trong các công nghệ cốt lõi của thuốc sáng tạo và đẩy nhanh phát triển sản phẩm, chúng tôi sẽ không ngừng tối ưu hóa hệ thống đổi mới công nghiệp.

Mục tiêu và lộ trình quản lý

Lộ trình của Trùng Khánh chuyển hóa chủ trương thành các mục tiêu có thể đo lường để ngành dược dựa vào đó lập kế hoạch:

• Đến năm 2027, mỗi năm có từ một đến ba loại thuốc sáng tạo được phê duyệt đưa ra thị trường.
• Hình thành ba cụm ngành thuốc sáng tạo nhằm tập trung nguồn lực nghiên cứu và phát triển, đồng thời thúc đẩy chuyển giao công nghệ.
• Doanh nghiệp, viện nghiên cứu và trường đại học có chất lượng cao giữ vai trò dẫn dắt trong việc xây dựng các cụm ngành này.
• Hỗ trợ làm chủ các công nghệ cốt lõi trong khâu phát hiện, bào chế và sản xuất.
• Đẩy nhanh lộ trình từ phòng thí nghiệm đến thử nghiệm lâm sàng nhờ cơ sở hạ tầng và nền tảng dịch vụ dùng chung.

Cơ chế chi trả và tiếp cận thị trường

Thuốc đột phá chỉ đến được với bệnh nhân khi các hệ thống chi trả thích ứng. Trùng Khánh đã ban hành các biện pháp nhằm điều chỉnh bảo hiểm y tế, danh mục thuốc tại bệnh viện và công cụ số phù hợp với mục tiêu đổi mới của thành phố. Các cơ quan bảo hiểm y tế sẽ duy trì kênh liên lạc trực tiếp với nhà phát triển thuốc sáng tạo, đồng thời hướng dẫn họ tham gia đàm phán cấp quốc gia để đưa thuốc vào danh mục thuốc bảo hiểm y tế cơ bản. Các sản phẩm có giá trị lâm sàng cao có thể được đề xuất đưa vào diện chi trả theo các chương trình đẩy nhanh của địa phương. Các bệnh viện được chỉ định có thể đưa một số thuốc mới vào danh mục dựa trên nhu cầu lâm sàng, sau đó cung ứng thuốc qua cả nhà thuốc bệnh viện lẫn nhà thuốc bán lẻ đủ điều kiện, theo mô hình thường gọi là kênh kép. Thành phố cũng dự kiến sử dụng nền tảng kê đơn điện tử để bệnh nhân có thể mua thuốc được bảo hiểm chi trả trực tuyến và thanh toán thuận tiện.

Ý nghĩa đối với bệnh nhân và bệnh viện

Quy định chi trả định hình việc tiếp nhận thuốc. Nếu liệu pháp mới nhanh chóng được đưa vào diện bảo hiểm, chi phí tự trả của bệnh nhân sẽ giảm và mức độ sử dụng tại bệnh viện tăng lên. Trùng Khánh cũng muốn cải thiện cơ chế thanh toán theo nhóm chẩn đoán liên quan (DRG), hệ thống trả cho bệnh viện một khoản cố định dựa trên tình trạng bệnh nhân thay vì tính phí từng hạng mục. Thiết kế DRG tốt hơn có thể khuyến khích sử dụng các liệu pháp hiệu quả giúp giảm biến chứng và rút ngắn thời gian nằm viện. Gói chính sách cũng kêu gọi định hướng mức giá thị trường hợp lý cho các loại thuốc nằm trong danh sách đổi mới, qua đó giúp bệnh viện lập ngân sách và tạo tín hiệu rõ ràng cho doanh nghiệp khi lên kế hoạch ra mắt, mở rộng sản xuất.

Từ thuốc sinh học trị vẩy nến đến danh mục thuốc ngày càng mở rộng

Đà phát triển không bắt đầu từ con số không. Năm 2024, một nhóm nghiên cứu địa phương tại Chongqing Genrix Biopharmaceutical được phê duyệt liệu pháp dạng tiêm nhắm vào IL 17A để điều trị bệnh vẩy nến từ trung bình đến nặng. Là thuốc Nhóm 1, đây là hợp chất mới được phát hiện và phát triển tại Trung Quốc. Quan chức xem việc phê duyệt này là bước tiến hướng tới tăng cường năng lực trong nước về các chế phẩm sinh học phức tạp, đồng thời giảm phụ thuộc vào thuốc nhập khẩu để điều trị các bệnh cần liệu pháp tiên tiến.

Thành phố Sinh học Quốc tế Trùng Khánh, nằm ở quận Ba Nam, đã trở thành đầu mối cho phần lớn hoạt động này. Lãnh đạo địa phương cho biết họ đang xây dựng một hệ sinh thái tích hợp bao trùm nghiên cứu, phát triển, sản xuất và ứng dụng lâm sàng. Khu công nghiệp công nghệ sinh học y dược Zhirui đã thu hút các dự án quy mô lớn với tổng vốn đầu tư được báo cáo là 13 tỷ nhân dân tệ, cùng hơn 130 sáng kiến trong các lĩnh vực liên quan. Thành phố có 15 công ty dược phẩm niêm yết và 271 doanh nghiệp công nghệ cao. Một liên minh ngành được thành lập vào giữa năm 2024 nhằm tập hợp nguồn lực, thống nhất tiêu chuẩn và chia sẻ dữ liệu. Quan chức đặt mục tiêu đến năm 2027, Thành phố Sinh học thu hút hơn 200 doanh nghiệp và đưa quy mô ngành vượt 150 tỷ nhân dân tệ.

Các dự án không chỉ giới hạn ở da liễu. Kerun Biopharm, một công ty có trụ sở tại Trùng Khánh, cho biết đang đạt tiến triển với thuốc nhỏ mắt chứa yếu tố tăng trưởng thần kinh tái tổ hợp ở người, được thiết kế để hỗ trợ phục hồi thần kinh giác mạc. Công ty cũng đang phát triển thuốc tiêm carboxypeptidase G2 tái tổ hợp nhằm giảm độc tính của hóa trị nhưng vẫn duy trì tác dụng chống ung thư. Những ví dụ này cho thấy danh mục thuốc đang mở rộng sang nhãn khoa và ung thư học, hai lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng lớn và nơi các nền tảng công nghệ tại Trung Quốc đã phát triển nhanh chóng trong những năm gần đây.

Điểm nổi bật của thuốc Nhóm 1

Phân loại Nhóm 1 cho thấy đây là sản phẩm tiên phong trong nhóm, chưa được lưu hành trên toàn cầu. Để đạt phân loại này, thuốc phải có đầy đủ bằng chứng về hóa học, sản xuất và kiểm soát chất lượng, cùng dữ liệu lâm sàng vững chắc. Danh hiệu này quan trọng với doanh nghiệp, nhà đầu tư và bệnh viện vì thể hiện yêu cầu cao về tính mới và giá trị lâm sàng, chứ không chỉ là cải tiến nhỏ trên một liệu pháp hiện có.

Hành lang công nghệ sinh học miền Tây kết nối phòng thí nghiệm với lâm sàng

Nỗ lực của Trùng Khánh phù hợp với chiến lược rộng hơn trong khu vực. Cùng với tỉnh Tứ Xuyên láng giềng, thành phố đang phát triển hành lang đổi mới công nghệ sinh học miền Tây. Lãnh đạo giới học thuật và lâm sàng cho biết có hơn 100 dự án hợp tác dự kiến được triển khai đến năm 2025, nhằm đẩy nhanh quá trình chuyển hóa ý tưởng thành hoạt động chăm sóc bệnh nhân. Trung tâm của hành lang là Phòng thí nghiệm Jinfeng, trung tâm nghiên cứu khoa học sự sống và sức khỏe độc lập lớn nhất miền Tây Trung Quốc. Một phòng thí nghiệm trọng điểm liên kết về xét nghiệm và chẩn đoán bệnh lý quy tụ chuyên gia từ các bệnh viện và trường đại học hàng đầu, kết nối hơn 300 chuyên gia trong cùng một mạng lưới.

AI nâng cao tốc độ và độ chính xác

Các công cụ số là một phần trong bộ công cụ của hành lang. Các nhóm nghiên cứu trong khu vực cho biết đã đạt tiến bộ trong việc sử dụng trí tuệ nhân tạo để phát hiện sớm ung thư phổi, phân loại khối u và phân tích vi môi trường khối u bằng dữ liệu đa omics không gian. Một hệ thống quét lam kính kỹ thuật số mới đã được đưa ra thị trường thông qua danh mục đổi mới thiết bị y tế thông minh của thành phố. Các nhà nghiên cứu cho biết hệ thống AI giải phẫu bệnh trên động vật thí nghiệm có thể tự động nhận diện vùng khối u trên lam mô, rút ngắn thời gian xem xét và giảm nguy cơ sai sót của con người. Trong các thử nghiệm thí điểm, kỹ thuật chẩn đoán hình ảnh trong phẫu thuật vốn mất khoảng một giờ nay có thể hoàn thành trong khoảng năm phút, giúp bác sĩ phẫu thuật đưa ra quyết định kịp thời.

Giáo sư Xu Chuan, lãnh đạo tại Phòng thí nghiệm Jinfeng kiêm giám đốc một viện ung thư ở Thành Đô, mô tả sự hợp tác giữa các thành phố bằng cách nói đơn giản:

1+1>2.

Các dự án hợp tác, nguồn dữ liệu dùng chung và thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm đang tạo cầu nối thiết thực giữa nghiên cứu trong phòng thí nghiệm với hoạt động chăm sóc thực tế tại hai thành phố.

Năng lực sản xuất và hệ thống chất lượng tạo nền tảng cho ngành

Đổi mới dược phẩm chỉ có ý nghĩa khi doanh nghiệp có thể sản xuất quy mô lớn và đáp ứng các tiêu chuẩn nghiêm ngặt. Nền tảng công nghiệp của Trùng Khánh tạo lợi thế trong lĩnh vực này. Cơ sở Trường Thọ của Porton Pharma vận hành theo tiêu chuẩn thực hành sản xuất tốt (GMP) dành cho dược chất phân tử nhỏ, với thể tích thiết bị phản ứng từ quy mô mẻ nhỏ đến hàng tấn tại 11 phân xưởng hoạt động suốt ngày đêm. Nhà máy xử lý các quy trình hóa học phức tạp, bao gồm vận hành đông lạnh đến âm 90 độ C, phản ứng nhiệt độ cao, hydro hóa ở áp suất lên tới 60 bar và sản xuất dòng liên tục. Hệ thống chất lượng tại cơ sở đã vượt qua các đợt thanh tra của nhiều cơ quan quản lý, trong đó có Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản, Tổ chức Y tế Thế giới và Cơ quan Dược phẩm châu Âu.

Với các nhà phát triển dược phẩm sinh học, tiếp cận những đối tác có năng lực kết hợp về quy mô, chất lượng và mức độ sẵn sàng đáp ứng quy định có thể rút ngắn thời gian từ khi chứng minh được hiệu quả lâm sàng đến khi cung ứng thương mại. Điều này cũng hỗ trợ chuyển giao công nghệ giữa các cụm ngành dự kiến thành lập, yếu tố then chốt trong nỗ lực đưa các ứng viên thuốc từ phòng thí nghiệm sang sản xuất ổn định và tuân thủ quy định của thành phố.

Các công ty quốc tế nhìn thấy đà phát triển tại Trung Quốc

Các hãng dược toàn cầu ngày càng xem Trung Quốc vừa là nguồn cung khoa học, vừa là thị trường kỳ vọng thuốc mới được tiếp cận nhanh hơn. Quan hệ đối tác, vườn ươm tại địa phương và việc ra mắt gần như đồng thời hiện đã phổ biến. Lãnh đạo ngành cho rằng môi trường kinh doanh được cải thiện và đội ngũ nhân lực địa phương có chuyên môn sâu là những lý do để mở rộng hợp tác.

Sean Shan, phó chủ tịch cấp cao của Takeda kiêm chủ tịch Takeda Trung Quốc, từng mô tả nước này là trung tâm đổi mới toàn cầu về y tế số. Ông cho biết cơ hội đến từ quy mô thị trường, hạ tầng số vững mạnh và các đối tác năng động trong cả lĩnh vực công nghệ lẫn chăm sóc sức khỏe.

Chúng tôi tin rằng Trung Quốc có cơ hội khá đặc biệt để chuyển đổi số.

Trùng Khánh cũng đang nâng cao vị thế thông qua các sự kiện của ngành. Kỳ mùa xuân năm 2025 của Triển lãm Máy móc Dược phẩm Quốc tế Trung Quốc khai mạc tại thành phố, với 1.686 đơn vị triển lãm đến từ 24 quốc gia và vùng lãnh thổ, sử dụng toàn bộ 15 nhà triển lãm trên diện tích 180.000 mét vuông. Khu vực riêng dành cho thiết bị dược phẩm sinh học giới thiệu những tiến bộ của hơn 100 doanh nghiệp. Các phiên hội nghị tập trung vào sinh học tổng hợp và sản xuất sinh học, trong khi các đoàn mua hàng và hoạt động kết nối nhà cung cấp cho thấy nhu cầu thực tế về nền tảng và thiết bị mới. Những sự kiện như vậy củng cố vị trí của Trùng Khánh trong mạng lưới quốc gia kết nối nghiên cứu, sản xuất và tiếp cận thị trường.

Những thách thức phía trước

Các mục tiêu của Trùng Khánh đầy thách thức. Quá trình phát triển thuốc mới đòi hỏi nhiều năm nghiên cứu, nhiều giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và mở rộng quy mô sản xuất thận trọng. Cạnh tranh nhân lực rất gay gắt, đặc biệt là nhân sự giàu kinh nghiệm về phát triển lâm sàng, chuyên gia quản lý và kỹ sư quy trình sinh học. Doanh nghiệp sẽ cần quản lý chuỗi cung ứng phức tạp, bảo vệ dữ liệu trong các sáng kiến y tế số, đồng thời ứng phó với các biện pháp kiểm soát xuất khẩu và rà soát đầu tư ảnh hưởng đến nghiên cứu và cấp phép xuyên biên giới.

Các nhà hoạch định chính sách cũng phải điều chỉnh cơ chế khuyến khích của bệnh viện để phù hợp với đổi mới. Thanh toán theo nhóm chẩn đoán liên quan cần khuyến khích các liệu pháp hiệu quả, đồng thời hạn chế chi tiêu không cần thiết. Quyết định về giá và chi trả phải cân bằng giữa khả năng tiếp cận và tính bền vững. Thành công sẽ phụ thuộc vào mức độ phối hợp giữa các cụm ngành trong thử nghiệm, tạo lập bằng chứng chất lượng cao, đáp ứng tiêu chuẩn chất lượng toàn cầu và bảo đảm khả năng tiếp cận cả thị trường trong nước lẫn nước ngoài.

Điểm cần biết

• Trùng Khánh đặt mục tiêu đến năm 2027 mỗi năm có từ một đến ba loại thuốc mới được phê duyệt, đồng thời xây dựng ba cụm ngành thuốc sáng tạo.
• Kế hoạch 25 điểm của thành phố kết nối nguồn vốn, nền tảng dùng chung và hoạt động sử dụng thuốc tại bệnh viện nhằm đưa sản phẩm từ phòng thí nghiệm đến bệnh nhân nhanh hơn mà vẫn bảo đảm tiêu chuẩn an toàn.
• Các biện pháp về bảo hiểm y tế bao gồm hướng dẫn đàm phán đưa thuốc vào danh mục cấp quốc gia, cung ứng qua kênh kép và sử dụng nền tảng kê đơn điện tử.
• Đổi mới tại địa phương đang tăng tốc, với một thuốc sinh học trị vẩy nến nhắm vào IL 17A được phê duyệt và hàng chục ứng viên thuốc đang ở các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
• Hành lang công nghệ sinh học Tứ Xuyên - Trùng Khánh dự kiến triển khai hơn 100 dự án hợp tác đến năm 2025; AI đang cải thiện tốc độ và độ chính xác chẩn đoán.
• Năng lực sản xuất bao gồm các nhà máy GMP có thể xử lý quy trình hóa học phức tạp và đã được các cơ quan quản lý lớn trên thế giới thanh tra.
• Các hãng dược toàn cầu xem Trung Quốc là động lực tăng trưởng và nguồn cung khoa học mới, với quan hệ đối tác và đầu tư ngày càng tăng.
• Những thách thức chính gồm nhân lực, chu kỳ phát triển kéo dài, định giá và chi trả thận trọng, cùng việc đáp ứng các tiêu chuẩn nghiêm ngặt về chất lượng và dữ liệu.